Rada ekspertów „Kręgu Dobra” zaproponowała dodanie hemofilii A do listy chorób

Revuforj jest już stosowany w Narodowym Centrum Badań Medycznych Onkologii im. N. N. Błochina, gdzie udowodniono jego skuteczność w terapii. Rada ekspertów zaproponowała włączenie do kategorii leków dzieci z ostrą białaczką szpikową (AML) i ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z opornym/nawrotowym przebiegiem choroby, u których nie można zastosować standardowej chemioterapii, a także z obecnością genu chimerycznego KMT2A, stwierdzoną dowolną dostępną metodą. Decyzja o włączeniu leku została przedłożona do zatwierdzenia przez radę powierniczą funduszu państwowego.

Rada ekspertów „Krąg Dobra” rozpatrzyła również kwestię włączenia hemofilii A i leku Altuvoct do jej leczenia na listę nozologii. Proponuje się przepisywanie efanezoktokogu alfa dzieciom z rozpoznaną, niehamującą postacią hemofilii A, wcześniej leczonych czynnikiem VIII, oraz pacjentom, u których nie można kontrolować przebiegu choroby. Na przykład w przypadku nawracających epizodów (co najmniej trzy razy w roku) obiektywnie potwierdzonego krwawienia do stawów lub krwawienia wymagających hospitalizacji, objawów progresji przewlekłej artropatii hemofilowej lub krwawienia wymagających dodatkowego podania koncentratu czynnika VIII.

Dla pacjentów z nadciśnieniem płucnym, rada ekspertów funduszu państwowego zaproponowała zakup leku Opsamit w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej, opracowanych specjalnie dla dzieci. Obecnie lek ten, zgodnie z Państwowym Rejestrem Leków, jest zarejestrowany w Federacji Rosyjskiej wyłącznie w postaci tabletek powlekanych.

Kierownik Zakładu Kardiologii Dziecięcej i Arytmologii, kierownik Oddziału Kardiologii Dziecięcej Instytutu Badawczego Pediatrii i Chirurgii Dziecięcej im. J.E. Wełtisczewa, dr Irina Mikłaszewicz, zauważyła na posiedzeniu rady ekspertów, że lek ten będzie mógł rozszerzyć możliwości terapii dzieci z tą chorobą. Obecnie, w celu leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego, firma „Krąg Dobra” kupuje od J&J lek Apbravi (selexipag).

Macitentan zaleca się stosować u pacjentów powyżej drugiego roku życia ze średnim ciśnieniem w tętnicy płucnej > 20 mmHg, wskaźnikiem oporu naczyniowego płucnego ≥3 jednostek Wooda, ciśnieniem zaklinowania w naczyniach włosowatych płucnych ≤15 mmHg oraz stopniem niewydolności serca WHO II i III.

Na początku sierpnia 2025 roku rada ekspertów „Kręgu Dobra” podjęła decyzję o wpisaniu choroby Niemanna-Picka typu C oraz glejaków o niskim stopniu złośliwości na listę chorób, a także o zatwierdzeniu kategorii dzieci, u których wskazane jest stosowanie odpowiednich leków – z których dwa nie są obecnie zarejestrowane w Rosji. Mowa o lekach arimoklomol, toworafenib i satralizumab (TN Enspring szwajcarskiej firmy Roche).